DNA编辑技术有望治愈致命疾病

　　科学家们最近发现了一种DNA“编辑”技术，通过这种技术人们将能够修改危及人类生命的基因变异并有望在未来通过这种手段治愈疾病。

　　据报道，这种基因修改技术已经治愈了活体的成年老鼠身上的基因遗传肝病。科学家们通过极其精确的操作修正了老鼠基因表当中的一个单独的“字母”，这正是一个会影响肝脏新陈代谢的变异基因。

　　这项进展可能很快就会应用在病人的临床试验当中，因为在人类身上同一个基因的类似变异也会导致基因疾病的发生。

　　加州大学伯克利分校教授，帮助发现这项技术的珍妮佛·唐娜表示，这项技术距离应用在人类身上还有许多障碍需要跨越，但这种新治疗手段的简易性以及有效性都是非常让人兴奋的。

　　成簇的规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）是一种可以让研究人员改变几乎所有动植物DNA结构的技术，科学家利用这项技术定位并修改了肝脏基因上名为LAH的单个变异碱基对，据了解，LAH碱基对会导致酪氨酸在人体内的致命堆积。

　　此外，这项技术的精确度也令人称奇，因为在DNA的30亿个碱基对当中进行筛选，就像是要在厚厚的百科全书中找到一个错误的字母一样困难。

　　CRISPR技术是和一种叫做Cas9的DNA切割蛋白质共同使用的，它通过高压静脉注射来实施。借助这种方式，科学家们改变了实验老鼠1/3的肝脏细胞基因，治愈了老鼠的疾病。

　　据美国麻省理工学院的研究人员，此次研究的领导者安德森介绍，这次的的进展最根本的突破在于让人们可以修改基因缺陷，实际的改变DNA本身。

　　CRISPR技术在1987年被发现，但科学家们直到最近才意识到这项技术在动物和人类身上应用的前景。

　　人体试验进行以后，科学家们将尝试解决CRISPR技术在人类身上安全应用的问题，因为高压静脉注射可能具有很高的风险。目前研究人员正在试图寻找另一种实施这项基因疗法的途径。（实习编译：陈鹭榕 审校：邱天华）